随着国内医疗用药水平的提高，各大市场格局已初步形成，罕见病作为政策扶持力度较大的新领域开始进入各大药企的视野。然而，在国外吃香的罕见病领域，我国虽然正在努力填补这方面的空白，但总体来看，差距仍然较大。罕见病伙伴现推出国外已批准上市的罕见病治疗药物目录及相关信息供大家参考。系列专栏，敬请期待！

药物通用名

药物适应症

药物对应的罕见病中文名

Treatmentofchroniclymphocyticleukemia

慢性淋巴细胞白血病

慢性淋巴细胞白血病

Treatmentofgastriccancer

胃癌

胃癌

Treatmentofmedullarythyroidcancer,anaplasticthyroidcancer,andrecurrentormetastaticfollicularorpapillarythyroidcancer

甲状腺髓样癌，未分化甲状腺癌，复发性或转移性滤泡性甲状腺癌或甲状腺乳头状癌

甲状腺髓样癌，乳突或滤泡性甲状腺癌

Treatmentofsubarachnoidhemorrhage.

蛛网膜下腔出血

获得性动脉瘤蛛网膜下腔出血

Treatmentofkeratoconus

圆锥角膜

圆锥角膜

Treatmentofmultiplemyeloma

多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤

Treatmentofneuroendocrinetumors

神经内分泌肿瘤

神经内分泌肿瘤

Treatmentofpancreaticcancer

胰腺癌

家族性胰腺癌

Treatmentofbotulism.

肉毒中毒

肉毒杆菌中毒

Treatmentofpatientswithidiopathicpulmonaryfibrosis.

特发性肺纤维化

特发性肺纤维化

Treatmentofidiopathicthrombocytopenicpurpura(alsoknownasprimaryimmunethrombocytopenia)

特发性血小板减少性紫癜（又名原发免疫性血小板减少症）

特发性血小板减少性紫癜

Treatmentofspinalmuscularatrophy

脊髓性肌萎缩

脊髓性肌萎缩（SMA）

TreatmentofstageIIb-stageIVmelanoma

Ⅱb-IV期黑色素瘤

黑色素瘤

Treatmentofmultiplemyeloma

多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤

TreatmentBRAFVmutationpositiveStageIIBthroughIVmelanoma

BRAFV突变阳性IIB-IV期黑色素瘤

黑色素瘤

Treatmentgastrointestinalstromaltumors

胃肠道间质瘤

胃肠道间质瘤(GIST，胃肠间质瘤)

Treatmentofpatientswithgiantcelltumorofbone

骨巨细胞瘤

骨巨细胞瘤

Treatmentofneuroblastoma

神经母细胞瘤

神经细胞瘤(NB，神经母细胞瘤)

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长按







































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