视网膜母细胞瘤的眼动脉内化学治疗是通过眼动脉向患眼注射治疗药物的介入治疗。目前该治疗方法尚处于起步阶段，对其长期疗效和并发症的报道较少。近期来自美国的研究者们，通过对70例视网膜母细胞瘤的患者进行眼动脉内化学治疗，并追踪了5年的疗效和并发症的情况，结果发表在年7月刊的《Ophthalmology》上。研究背景动脉内化学治疗（Intra-arterialchemotherapy，IAC）是视网膜母细胞瘤的主要治疗方法之一。该方法是将有效的化疗药物直接注射入眼动脉，从而有效治疗视网膜母细胞瘤，并使全身吸收最小化。该化疗方法最初采用气囊导管堵塞术，后来又采用选择性眼动脉导管给药，使药物到达供应眼部和肿瘤的血管树。既往研究报道了IAC法治疗视网膜母细胞瘤的成功率和并发症。治疗的成功率与肿瘤在玻璃体腔和视网膜下的植入程度与瘤体的大小相关。治疗的并发症主要有机械损伤，如眼周水肿和红肿。同样，化疗药物对血管内皮有一定的毒性作用。该研究中，研究者们报道了采用IAC法治疗视网膜母细胞瘤5年的经验，并报道了IAC做为最初/后续治疗及肿瘤分级对预后的影响，为临床医师对该疾病的预后提供参考。方法研究对象主要是单侧或双侧的眼内视网膜母细胞瘤的患者，并行IAC治疗。排除条件为：年龄4个月；玻璃体出血；继发青光眼和肿瘤侵犯视神经、葡萄膜、眼前节或巩膜外组织。同时有血液疾病史或血栓形成史的患者也被排除。患者在麻醉情况下由眼肿瘤科医师检查，通过间接眼底镜行眼底检查，并行眼底绘图记录。受累眼行广角的眼底拍照、荧光造影和B超检查。IAC治疗在全麻下进行无菌操作。血管内注射抗凝剂肝素（50IU/kg）使凝血时间延长2～3倍。如果是经股动脉的方式，同侧的颈内动脉使用4F儿童导管。血管的解剖结构是由连续的血管造影显示，在眼动脉的开口处Prowler10微导管超选择插管。注射化疗药物之前经微导管超选择注射检查导管位置是否正确，并评估是否有返流至颈内动脉。如果眼部血管异常无法行眼动脉插管，则行气囊导管堵塞术。化疗药物包括美法仑（melphalan）、拓扑替康（topotecan）或卡铂（carboplatin）。美法仑的剂量为3、5mg或7.5mg，随患者年龄和肿瘤大小的增加而增加；拓扑替康剂量为1mg；卡铂为15mg或30mg。所有患者接受美法仑治疗，如果伴发其他情况，如肿瘤玻璃体腔内植入，则加用拓扑替康或卡铂治疗。治疗药物用30ml生理盐水溶解后搏动灌注30min以减少药物层压和周边支流药物的损失。化疗药物灌注后，微导管使用生理盐水冲洗以避免药物在动脉内沉积。注射后立即行血管造影以确认血管的开放性，然后移除导管。操作结束后，注射鱼精蛋白逆转肝素的作用，并手动压迫股动脉穿刺处止血。儿童在离院前观察6h。术后口服阿司匹林片（40mg）两周，并局部使用抗生素眼膏和散瞳眼水两周，两次治疗间隔4周。治疗后两周和四周时检查血像。每四周由眼肿瘤科医师行眼科行眼底拍照、荧光血管造影和超声检查。IAC一般为3个疗程，之后根据个体情况决定是否增加疗程。在每个疗程中无附加其他治疗，包括热治疗、激光光凝、冷凝治疗、敷贴放射治疗和照射放疗；若有肿瘤复发，则添加上述治疗。记录患者的人口学信息，包括年龄、性别、种族、遗传类型（散发性或家族性）和累及眼数（单侧或双侧）。同时记录症状和先前治疗史。肿瘤特征包括最大基底直径（mm）、厚度（mm）、位置、范围、视网膜下和玻璃体内植入、视网膜下积液情况。IAC作为未治疗眼的最初治疗方式，并按照ICRB分类为A、B、C、D和E期，作为最初治疗组。IAC作为有先前治疗失败史患者的后续治疗方式，并归入后续治疗组。随访期间，观察肿瘤的退行、视网膜下和玻璃体腔内植入，以及视网膜下积液情况，记录肿瘤的再发和后续治疗方式。统计用SPSS软件行Fisher精确检验。结果共有67例患者的70眼进行为期5年的IAC治疗，行导管术次，仅有1例患者因颈动脉痉挛而停止。除1例患者，其他患者均将化疗药物直接注入眼动脉，而该例患者因异常小口径眼动脉无法进行直接的导管术而改用气囊导管阻塞术。患者行IAC治疗时的平均年龄为30个月（4个月～33岁，中位数20个月）。累及眼为单侧的42例（63%）、双侧25例（37%）。IAC为最初治疗方式36例（51%），后续治疗方式34例（49%）。36例IAC最初治疗的患者，均为累及单侧眼，分类B期1例（3%）、C期4例（11%）、D期17例（47%）、E期14例（39%）。肿瘤的平均直径为20mm（8～24mm，中位数19mm），平均厚度10mm（4～17mm，中位数10mm）。视网膜下植入24例（67%），其中1个象限8例、2个象限12例、3个象限1例、4个象限3例。玻璃体腔内植入21例（58%），其中1个象限7例、2个象限3例、3个象限3例、4个象限8例。IAC为最初治疗组的平均疗程为3个（1～6个，中位数3），化疗药物均采用美法仑（%），附加拓扑替康治疗者7例（19%）、卡铂4例（11%）。在IAC治疗后，保留眼球的26例（72%），其中B期1例（%）、C期4例（%）、D期16/17例（94%）和E期5/14例（36%）。从另一方面看，肿瘤得到控制者有34/36例（94%）、视网膜下植入者24/24例（%）、玻璃体腔植入者18/21例（86%）、视网膜下积液者21/26例（81%）。IAC为后续治疗组有34例，其中肿瘤复发者15例、视网膜下植入者18例、玻璃体腔内植入者18例以及部分病例兼有。化疗药物均采用美法仑（%），附加拓扑替康治疗者7例（21%）、卡铂1例（3%）。34例病例均对治疗有反应，但保留眼球者21例（62%）。13例眼球剜除，原因为肿瘤存活3例、视网膜下植入4例、玻璃体腔植入3例、视网膜出血2例和新生血管性青光眼1例。IAC最初治疗组和后续治疗组的眼球保留率无显著性差异（P=0.45）。次导管术治疗的并发症主要为眼睑水肿10例（5%）、眼睑下垂10例（5%）和前额充血3例（2%），这些并发症均在2～3个月内缓解。1例实施气囊导管阻塞术病例发生同侧头皮斑秃，3个月后头发重新生长。其他并发症包括玻璃体出血4例（2%）、视网膜分支动脉阻塞2例（1%）、眼动脉再灌注痉挛4例（2%）、眼动脉阻塞3例（2%）、脉络膜局部缺血4例（2%）及视神经病变1例（1%）。大部分并发症发生在IAC后的最初2年。近3年，眼、视网膜和脉络膜血管缺血的发生率降至1%，无病例发生中风、惊厥、神经损伤、肢体缺血、继发白血病或肿瘤转移，无病例出现死亡。结论IAC无论是作为最初或后续治疗方式，均能有效的控制视网膜母细胞瘤。

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